SIOPE ATRT01: Een internationale prospectieve overkoepelende studie voor kinderen met ATRT

In augustus 2024 is in België een nieuwe studie van start gegaan, SIOPE ATRT01. Het is een internationale prospectieve overkoepelende studie voor kinderen met Atypische Teratoïde/Rhabdoïde Tumoren (ATRT), inclusief een gerandomiseerde fase III-studie waarin de non-inferioriteit van drie kuren chemotherapie met hoge dosering (HDCT) wordt geëvalueerd in vergelijking met focale radiotherapie (RT) als consolidatietherapie.

ATRT is een zeer zeldzame vorm van hersentumor die voornamelijk voorkomt bij zeer jonge kinderen en die een lage overlevingskans heeft ondanks agressieve multimodale behandelingen. In dit onderzoek wordt het gebruik van RT, de meest gebruikte behandelmethode voor deze patiënten, geëvalueerd en vergeleken met HDCT, om het genezingspercentage proberen te verhogen en tegelijkertijd de bijwerkingen zo laag mogelijk te houden, inclusief de neuropsychologische effecten.

De patiënten krijgen in eerste instantie ten minste vier en maximaal zes kuren conventionele chemotherapie, gevolgd door 3 verschillende delen van de behandeling (A, B of C), afhankelijk van de behandelgroepen die gedefinieerd zijn op basis van de leeftijd en het risicoprofiel van de kinderen.

Het eerste deel, A, bestaat uit een gerandomiseerde studie voor kinderen tussen 12-35 maanden oud en vergelijkt conventionele RT (bestaande uit radiochemotherapie met 12 kuren chemotherapie en parallelle RT) met drie kuren HDCT. HDCT is de experimentele arm en bestaat uit drie kuren HDCT, elk bestaande uit carboplatine, thiotepa en autologe stamcel-reïnfusie.

Kinderen jonger dan 12 maanden worden behandeld volgens deel B, bestaande uit drie kuren HDCT, terwijl kinderen ouder dan 35 maanden worden behandeld volgens deel C, de RT-groep bestaande uit RT en 12 kuren conventionele chemotherapie. Om de resultaten van deel B en C te onderzoeken, zal een vergelijking worden gemaakt met historische controles (patiënten uit het EU-RHAB register en andere gegevens uit de literatuur).

Het hoofddoel van deze studie is het verbeteren van de werkzaamheid van de behandeling (in termen van algehele overleving (EFS)) bij ATRT-patiënten, met als secundair doel het evalueren van de neurocognitieve uitkomst.

De internationale sponsor van de ATRT-studie is de German Society for Paediatric Oncology and Haematology (GPOH) van Berlijn (Duitsland). In België wordt de studie gecoördineerd door het Universitair Ziekenhuis van Gent, met Dr. Leen Willems als nationaal coördinerend onderzoeker. Vijf Belgische centra voor kinderhematologie-oncologie nemen deel aan deze studie (UZ Gent, UZ Leuven, CUSL, HUDERF en CHC Montlégia). We verwachten om 16 Belgische patiënten te rekruteren over een periode van 4 jaar.

Deze studie wordt in België mogelijk gemaakt dankzij de financiële steun van de Stichting tegen Kanker.