SIOPE ATRT01 : un essai pour les enfants atteints de tumeurs tératoïdes et rhabdoïdes atypiques (ATRT)

Un nouvel essai, SIOPE ATRT01, a été lancé en Belgique en août 2024. Il s’agit d’un essai international prospectif pour les enfants atteints de tumeurs tératoïdes/rhabdoïdes atypiques (ATRT) comprenant une étude randomisée de phase III évaluant la non-infériorité de trois cures de chimiothérapie à haute dose (HDCT) par rapport à la radiothérapie focale (RT) en tant que traitement de consolidation.

L'ATRT est un type très rare de tumeur cérébrale qui survient principalement chez les très jeunes enfants et dont le taux de survie est faible malgré des approches thérapeutiques multimodales agressives. Cet essai évaluera et comparera l'utilisation de la radiothérapie (RT), qui est l'approche thérapeutique la plus couramment utilisée pour ces patients, avec la HDCT, en essayant d'augmenter les taux de guérison tout en limitant autant que possible les effets secondaires, y compris les effets neuropsychologiques.

Les patients recevront initialement au moins quatre et jusqu'à six cures de chimiothérapie conventionnelle, suivies de trois parties de traitement différentes (A, B ou C), en fonction des groupes de traitement définis par l'âge et le profil de risque des enfants.

La première partie, A, implique un essai randomisé pour les enfants âgés de 12 à 35 mois et compare la RT conventionnelle (qui consiste en une radio-chimiothérapie avec 12 cures de chimiothérapie et une RT parallèle) avec trois cures de HDCT. L'HDCT est le bras expérimental et consiste en trois cures d'HDCT, chacune comprenant du carboplatine, du thiotépa et une réinfusion de cellules souches autologues.

Les enfants de moins de 12 mois seront traités selon la partie B, qui consiste en trois cures de HDCT, tandis que les enfants de plus de 35 mois seront traités selon la partie C, qui est le groupe RT, composé de RT et de 12 cures de chimiothérapie conventionnelle. Afin d'étudier les résultats des parties B et C, une comparaison sera effectuée avec des témoins historiques (patients du registre EU-RHAB et autres données de la littérature).

L'objectif principal de cet essai est d'améliorer l'efficacité du traitement (en termes de survie globale) chez les patients atteints d'ATRT, et l'objectif secondaire est d'évaluer les résultats neurocognitifs.

Le sponsor international de l'essai ATRT est la Société allemande d'oncologie et d'hématologie pédiatriques (GPOH) de Berlin (Allemagne). En Belgique, l'étude est coordonnée par l'hôpital universitaire de Gand, le docteur Leen Willems agissant en tant qu'investigateur coordinateur national. Cinq centres d'hématologie-oncologie pédiatriques belges participent à cet essai (UZ Gent, UZ Leuven, CUSL, HUDERF et CHC Montlégia). Nous prévoyons de recruter 16 patients belges sur une période de quatre ans.

Cet essai est rendu possible en Belgique grâce au soutien financier de la Fondation contre le cancer.