ML-DS 2018: Studie onderzoekt CPX-351 voor downsyndroompatiënten met leukemie of MDS

Een nieuwe studie, ML-DS 2018, werd gestart in maart 2024, met een herstart in oktober 2024 na aanpassingen vanwege veiligheidsredenen. Deze studie zal CPX-351 onderzoeken in de eerste 2 behandelingscycli en een dosisverlaging van cytarabine in de 4e behandelingscyclus bij patiënten met het syndroom van Down met myeloïde leukemie (ML) of myelodysplastisch syndroom (MDS).

Kinderen met het syndroom van Down en myeloïde leukemie (ML-DS) hebben een betere prognose vergeleken met niet-DS-patiënten, maar lijden aan een hogere constitutionele gevoeligheid voor cytotoxische geneesmiddelen.

Het hoofddoel van deze studie is het verbeteren van de uitkomst (in termen van gebeurtenisvrije overleving (EFS)) bij patiënten met het syndroom van Down met myeloïde leukemie of myelodysplastisch syndroom, waarbij tegelijkertijd wordt geprobeerd ernstige ongewenste voorvallen te verminderen.

CPX-351 is een chemotherapeutisch middel dat twee actieve bestanddelen combineert, daunorubicine en cytarabine, in een vaste verhouding, in een omhulsel van vetdruppels. Het middel wordt al gebruikt met veelbelovende resultaten en is goedgekeurd voor de behandeling van acute myeloïde leukemie bij volwassenen. Het is nog niet goedgekeurd voor gebruik bij kinderen, hoewel het al wel met succes is gebruikt in studies bij kinderen met deze ziekte. De studie zal ook onderzoeken of een verlaging van de intensiteit van de behandeling tijdens cyclus 4 voor patiënten met een goede respons (blasten < 0,1% in het beenmerg na cyclus 1) leidt tot een lagere gebeurtenisvrije overleving.

De internationale sponsor van de ML-DS 2018 studie is de German Pediatric Oncology Group (GPOH gGmbH, Duitsland). In België wordt de studie gecoördineerd door het Universitair Ziekenhuis Gent (UZ Gent), met professor Barbara De Moerloose als nationaal coördinerend onderzoeker. Vier Belgische centra voor kinderhematologie-oncologie nemen deel aan de studie (UZ Gent, UZ Leuven, CUSL en CHC Montlégia). We plannen om 4 Belgische patiënten te rekruteren over een periode van 3 jaar.

Deze studie vindt plaats in België dankzij de financiële steun van KickCancer.