ML-DS 2018 : Un essai étudie le CPX-351 pour les patients trisomiques atteints de leucémie ou de SMD

Un nouvel essai, ML-DS 2018, a été lancé en mars 2024, puis repris en octobre de la même année après des modifications pour des raisons de sécurité. Cet essai étudiera le CPX-351 dans les deux premiers cycles de traitement et une réduction de la dose de cytarabine dans le quatrième cycle de traitement chez des patients trisomiques atteints de leucémie myéloïde (ML) ou de syndrome myélodysplasique (SMD).

Les enfants atteints à la fois du syndrome de Down (DS = trisomie 21) et de leucémie myéloïde ont des pronostics plus favorables que les autres patients, mais ils présentent une plus grande sensibilité constitutionnelle aux médicaments cytotoxiques.

L'objectif principal de cette étude est d'améliorer le résultat (en termes de survie sans événement (EFS)) chez les patients trisomiques atteints de leucémie myéloïde ou de syndrome myélodysplasique, tout en cherchant à réduire les événements indésirables sévères.

Le CPX-351 est un agent chimiothérapeutique qui combine deux ingrédients actifs, la daunorubicine et la cytarabine, dans un rapport fixe, contenus dans une enveloppe de gouttelettes de graisse. Le médicament est déjà utilisé avec des résultats prometteurs et a été approuvé pour traiter la leucémie myéloïde aiguë chez les adultes. Il n'a pas encore été approuvé pour les enfants, bien qu'il ait déjà été utilisé avec succès dans des études portant sur des enfants atteints de cette maladie. L'essai examinera également si une réduction de l'intensité du traitement au cours du cycle 4 pour les patients ayant une bonne réponse (blastes < 0,1 % dans la moelle osseuse après le cycle 1) n'entraîne pas une survie sans événement inférieure.

Le sponsor international de l'étude ML-DS 2018 est le German Pediatric Oncology Group (GPOH gGmbH, Allemagne). En Belgique, l'étude est coordonnée par l'hôpital universitaire de Gand (UZ Gent), avec le professeur Barbara De Moerloose qui agit en tant qu'investigateur coordinateur national. Quatre centres d'hématologie-oncologie pédiatriques belges participent à cet essai (UZ Gent, UZ Leuven, CUSL et CHC Montlégia). Nous prévoyons de recruter 4 patients belges sur une période de 3 ans.

Cet essai est ouvert en Belgique grâce au soutien financier de KickCancer.