HEM-iSMART: Evaluatie van de activiteit van nieuwe geneesmiddelen bij patiënten met T-ALL en T-LBL

Een nieuwe studie, HEM-iSMART, is in september 2025 gestart. Deze studie onderzoekt de veiligheid en verdraagbaarheid van de onderzochte middelen, bepaalt de maximaal verdragen dosis en evalueert vervolgens de werkzaamheid van nieuwe geneesmiddelen bij patiënten met T-ALL (T-cel acute lymfatische leukemie) / T-LBL (T-cel lymfoblastisch lymfoom) met specifieke veranderingen die verband houden met het werkingsmechanisme van deze geneesmiddelen. Deze vormen van kanker worden veroorzaakt door onrijpe T-cellen, zogenaamde lymfoblasten.

De combinatie van geneesmiddelen die aan de patiënt wordt toegediend – waarvan verwacht wordt dat die doeltreffender is bij dit type kanker – hangt af van de specifieke moleculaire afwijking die in de tumor van de patiënt wordt gevonden. De patiënt krijgt één van de volgende behandelingscombinaties:

• Dasatinib + Venetoclax + Dexamethason + Cyclofosfamide en Ara-C
• Ruxolitinib + Venetoclax + Dexamethason + Cyclofosfamide en Cytarabine
• Trametinib + Dexamethason + Cyclofosfamide en Cytarabine

De studie zal patiënten rekruteren die jonger zijn dan 18 jaar bij de eerste diagnose en jonger dan 21 jaar bij inclusie in de studie. Zij zullen tot 2 cycli behandeling krijgen (elke cyclus duurt 28 dagen, met een hematologisch herstel dat kan duren tot dag 49).

Patiënten worden aan het einde van elke cyclus geëvalueerd en mogen alleen aan cyclus 2 beginnen als zij minstens een gedeeltelijke respons op de geneesmiddelcombinatie vertonen. Een derde cyclus kan worden toegediend indien de patiënt aan het einde van cyclus 2 een complete respons vertoont, en mits goedkeuring door de sponsor.

De internationale sponsor van de HEM-iSMART-studie is het Prinses Máxima Centrum voor Kinderoncologie in Utrecht (Nederland). In België zal de studie worden opgestart in het UZ Gent, met prof. De Moerloose als nationaal coördinerend onderzoeker. Voor België verwachten we in een periode van 6 jaar 4 patiënten te rekruteren.