HEM-iSMART : Évaluation de l’activité de nouveaux médicaments chez les patients atteints de T-ALL et T-LBL

Un nouvel essai, HEM-iSMART, a été lancé en septembre 2025. Cet essai permettra d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité des agents expérimentaux et de définir la dose maximale tolérée, puis d'évaluer l'activité de nouveaux traitements chez les patients atteints de T-ALL (Leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T) / T-LBL (Lymphome lymphoblastique aiguë à cellules T) présentant des altérations spécifiques liées au mécanisme d'action de ces médicaments. Ces types de cancers sont causées par des cellules lymphocitaires T immatures.

La combinaison médicamenteuse administrée au patient, qu’on espère plus efficace sur ce type de cancer, va dépendre de l’altération moléculaire spécifique découverte dans la tumeur du patient. Le patient recevra une des combinaisons de traitement suivante:

-                      Dasatinib + Vénétoclax + Dexaméthasone + Cyclophosphamide et Ara-C

-                      Ruxolitinib + Vénétoclax + Dexaméthasone + Cyclophosphamide et Cytarabine

-                      Trametinib + Dexaméthasone + Cyclophosphamide et Cytarabine

L'étude recrutera des patients de moins de 18 ans au moment du diagnostic initial et de moins de 21 ans au moment de l'enrôlement. Ils recevront jusqu'à 2 cycles de traitement (chaque cycle d'une durée de 28 jours, avec une récupération hématologique pouvant durer jusqu'au 49e jour).

Les patients sont évalués à la fin de chaque cycle et ne seront autorisés à entrer dans le cycle 2 que s'ils obtiennent au moins une réponse partielle à l'association médicamenteuse. Un 3ème cycle pourrait être administré si le patient présente une réponse complète à la fin du cycle 2 et avec l'approbation du promoteur.

Le sponsor international de l'essai HEM-iSMART est le Princess Maxima Center for Pediatric Oncology d'Utrecht (Pays-Bas). En Belgique, l'étude débutera à l'UZ Gent, sous la direction du Pr. De Moerloose. Pour la Belgique, nous prévoyons de recruter 4 patients sur une période de 6 ans.