CHIP-AML22: Klinische studie voor nieuw gediagnosticeerde pediatrische de novo AML-patiënten

Een nieuwe studie, CHIP-AML22, is gestart in België in oktober 2024. CHIP-AML22 is een prospectieve, gerandomiseerde, open-label, internationale multicentrische studie die de Europese eerstelijns behandelingsaanpak voor kinderen en adolescenten met acute myeloïde leukemie (AML) omvat.  Deze complexe studie maakt gebruik van een gestratificeerde aanpak om patiënten aan een behandeling toe te wijzen, gebaseerd op belangrijke biomarkers zoals FLT3-ITD/NPM1wt veranderingen, CD33 expressie en behandelrespons. Het protocol omvat een verfijnde risicogroep aangepaste therapie (standaard risico (SR) en hoog risico (HR)).

 Omdat AML bij kinderen zeldzaam is, zijn internationale samenwerkingsverbanden nodig om nieuwe behandelingsstrategieën te ontwikkelen en te evalueren met voldoende statistische kracht om uiteindelijk de resultaten te verbeteren. De CHIP-AML22-studie volgt een standaard chemotherapieaanpak voor pediatrische AML-patiënten. Het omvat MEC als eerste inductiekuur, gevolgd door ADE als tweede kuur. Patiënten ondergaan vervolgens intensief getimede kuren, waarbij patiënten met een hoog risico (HR) doorgaan met hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT).  Daarnaast omvat de studie twee randomisaties.

De eerste randomisatievraag omvat een fase III open-label randomisatie bij inductie met gemtuzumab ozogamicine (GO; Mylotarg®) in CD33-positieve nieuw gediagnosticeerde AML. Patiënten worden gerandomiseerd in de eerste inductie MEC-kuur met of zonder GO. De experimentele arm betekent dus het toevoegen van GO aan de MEC-kuur, wat mogelijk de efficiëntie van de behandeling ten goede komt.

De tweede randomisatie in het protocol is de consolidatierandomisatievraag, waarbij twee versus drie consolidatiekuren worden onderzocht voor patiënten met een standaardrisico om te proberen onnodige toxiciteit te vermijden.

De CHIP-AML22 studie is ook ontworpen om toekomstige gekoppelde klinische studies te kunnen uitvoeren, waaronder de enkelarmige studie met Quizartinib voor FLT3-ITD/NPM1wt patiënten.

Het overkoepelende doel van dit protocol is het verder verbeteren van de event-free survival bij kinderen en adolescenten met nieuw gediagnosticeerde AML door gebruik te maken van innovatieve geneesmiddelen en geoptimaliseerde behandelingsstrategieën. Uiteindelijk zijn de bevindingen van deze studie erop gericht om de toekomstige zorgstandaard voor deze patiëntenpopulatie vorm te geven.

De internationale sponsor van de CHIP-AML22 studie is het Prinses Máxima Centrum voor Pediatrische Oncologie in Utrecht, Nederland. In België wordt het gecoördineerd door het Universitair Ziekenhuis van Gent, met Prof. Dr. Barbara De Moerloose als nationaal coördinerend onderzoeker. Zes Belgische centra voor kinderhematologie-oncologie nemen deel: UZ Gent, UZ Leuven, CUSL, HUDERF, CHU Luik (site de la Citadelle) en CHC Montlégia. Voor België verwachten we 60 patiënten te rekruteren over een periode van 6 jaar.

Deze studie is open in België dankzij de financiële steun van EU 4 Health en Kom Op Tegen Kanker.