CHIP-AML22 : Essai clinique pour les patients pédiatriques nouvellement diagnostiqués atteints de la LMA de novo.

Un nouvel essai, CHIP-AML22, a été lancé en Belgique en octobre 2024. CHIP-AML22 est un essai multicentrique international, prospectif, randomisé et ouvert, qui intègre l'approche thérapeutique européenne de première ligne pour les enfants et les adolescents atteints de leucémie myéloïde aiguë (LMA).  Cet essai complexe utilise une approche stratifiée pour assigner les patients aux traitements, sur la base de biomarqueurs clés tels que les altérations FLT3-ITD/NPM1wt, l'expression de CD33 et la réponse au traitement. Le protocole comprend un traitement adapté aux groupes de risque (risque standard (SR) et risque élevé (HR)).

La LMA pédiatrique étant rare, des collaborations internationales sont nécessaires pour développer et évaluer de nouvelles stratégies de traitement avec une puissance statistique suffisante pour améliorer les résultats. L'essai CHIP-AML22 suit une approche de chimiothérapie standard pour les patients atteints de LMA pédiatrique. Elle comprend le MEC comme premier traitement d'induction, suivi de l'ADE comme deuxième traitement. Les patients suivront ensuite des traitements intensifs, les patients à haut risque étant soumis à une greffe de cellules souches hématopoïétiques (HSCT).  En outre, l'essai comprend deux randomisations.

La première question de randomisation comprend une randomisation ouverte de phase III à l'induction avec le gemtuzumab ozogamicin (GO ; Mylotarg®) dans la LMA CD33-positive nouvellement diagnostiquée. Les patients seront randomisés au cours du premier traitement d'induction MEC avec ou sans GO. Le bras expérimental consistera donc à ajouter la GO au traitement MEC, ce qui pourrait potentiellement améliorer l'efficacité du traitement.

La deuxième randomisation du protocole est la question de la randomisation de la consolidation, qui porte sur deux ou trois traitements de consolidation pour les patients à risque standard, afin d'essayer d'éviter une toxicité inutile.

L'essai CHIP-AML22 est également conçu pour accueillir de futurs essais cliniques liés, y compris l'essai à un seul bras avec le Quizartinib pour les patients FLT3-ITD/NPM1wt.

L'objectif principal de ce protocole est d'améliorer la survie sans événement chez les enfants et les adolescents atteints de LMA nouvellement diagnostiquée en utilisant des médicaments innovants et des stratégies de traitement optimisées. En fin de compte, les résultats de cet essai visent à façonner la future norme de soins pour cette population de patients.

Le sponsor international de l'essai CHIP-AML22 est le Centre Princesse Máxima d'oncologie pédiatrique d'Utrecht, aux Pays-Bas. En Belgique, l'essai est coordonné par l'hôpital universitaire de Gand, avec le professeur Barbara De Moerloose comme investigateur coordinateur national. Six centres belges d'hématologie-oncologie pédiatrique y participent : UZ Gent, UZ Leuven, CUSL, HUDERF, CHU Liège (site de la Citadelle), et CHC Montlégia. Pour la Belgique, nous prévoyons de recruter 60 patients sur une période de 6 ans.

Cet essai est ouvert en Belgique grâce au soutien financier de EU 4 Health et de Kom Op Tegen Kanker.