Fase I
Bij een fase I studie worden nieuwe geneesmiddelen vaak voor de eerste keer getest en wordt de correcte dosis bepaald. Bij deze studies kan er nagegaan worden of een geneesmiddel of behandeling veilig is en welke nevenwerkingen er optreden. Fase I studies worden bij een kleine groep patiënten uitgevoerd die meestal reeds alle mogelijke behandelingen gekregen hebben.

Fase II
Eens de correcte dosis voor kinderen gevonden werd, zal de efficiëntie in een fase II studie bij een grotere groep patiënten nagegaan worden waarbij eveneens naar de nevenwerkingen gekeken wordt. Een fase II studie kan ook nagaan of een geneesmiddel op een andere efficiëntere manier gegeven kan worden. Sommige fase II studies zijn gerandomiseerd (patiënten worden willekeurig toegewezen aan één van de behandelingsgroepen).

Fase III
Bij een fase III studie wordt een nieuwe behandeling vergeleken met de bestaande standaard behandeling bij grote aantallen patiënten. Fase III studies zijn de studies die het meest uitgevoerd worden bij kinderen met kanker (therapie optimalisatie studies) en zijn meestal gerandomiseerde studies. Deze studies lopen over een relatief lange periode en worden meestal op internationaal niveau uitgevoerd omdat grote aantallen patiënten nodig zijn.