Dans nos études cliniques sur le cancer pédiatrique, le traitement standard actuel est généralement comparé à un nouveau médicament ou à un traitement légèrement adapté afin d’améliorer le taux de guérison et/ou de réduire le nombre de rechutes et d’effets indésirables à long terme (études d’optimisation thérapeutique). La Belgique fait partie d’une large collaboration entre des groupes d’études européens et/ou internationaux avec des experts qui rassemblent leurs connaissances et leurs compétences pour la mise en place et la réalisation d’études cliniques essentiellement académiques. Si aucune étude clinique n’est disponible pour un certain type de cancer, les enfants et les jeunes adultes seront traités conformément au traitement de référence disponible ou aux recommandations nationales/internationales actuelles. Chaque enfant recevra toujours le meilleur traitement disponible.
Etudes cliniques
Qu’est-ce qu’une étude clinique?
Quels sont les différents types d’études cliniques?
Suis-je obligé(e) de participer?
Quelles études cliniques sont ouvertes?
Qu'est-ce qu'une étude clinique?
Une étude clinique est une étude de recherche médicale menée sur des sujets humains pour trouver de meilleurs moyens de prévenir, détecter, diagnostiquer ou traiter une maladie.
Le nombre d’enfants et d’adolescents atteints de cancer étant relativement faible, il est essentiel de mener les études cliniques (principalement universitaires) dans de nombreux centres afin de recueillir suffisamment de données dans le but de tirer des conclusions significatives concernant les meilleures options de traitement. De nombreux enfants et jeunes adultes atteints de cancer participent depuis plusieurs décennies à des études cliniques de grande envergure. Cela a contribué à améliorer les taux de guérison des enfants atteints de cancer en général.
Quels sont les différents types d’études cliniques?
Une étude académique ou non commerciale est une étude clinique qui n’est pas initiée et financée par une société pharmaceutique ou de biotechnologie à des fins commerciales. Ces études sont organisées par une institution publique à but non lucratif, généralement une université ou un hôpital universitaire. L’objectif principal des études cliniques académiques est d’améliorer et d’optimiser les thérapies déjà existantes (études de phase III). La plupart des études sur les cancers pédiatriques sont des études internationales d’optimisation thérapeutique visant à améliorer le traitement existant.
Les études commerciales sont menées par des sociétés pharmaceutiques qui prennent la responsabilité de les initier et de les financer. Un grand nombre de nouveaux médicaments anticancéreux sont devenus disponibles ces dernières années. Actuellement, seuls quelques-uns de ces nouveaux médicaments sont approuvés pour une utilisation en pédiatrie, mais les études cliniques pédiatriques évaluant l’utilisation et l’utilité de ces médicaments chez les enfants deviennent de plus en plus courantes.
Phase I
Les études de phase I testent de nouveaux médicaments, souvent pour la première fois, et nous aident à déterminer la dose correcte. Ces études peuvent évaluer si un médicament ou un traitement est sans danger et/ou s’il entraine des effets secondaires. Elles sont menées dans un petit groupe de patients, généralement chez les patients ayant déjà reçu toutes les options de traitement possibles dans le passé (patients atteints d’un cancer avancé).
Phase II
Une fois la dose pédiatrique adéquate déterminée, une étude de phase II va permettre de vérifier si ce traitement est également efficace chez un groupe plus large de patients et s’intéressera plus particulièrement à la dose la plus efficace et aux effets indésirables. Une étude de phase II va parfois également examiner si un médicament peut être administré de manière différente et plus efficace. Certaines études de phase II sont randomisées. Cela signifie que les patients sont répartis de manière aléatoire dans l’un des différents groupes de traitement.
Phase III
Dans les études de phase III, un nouveau traitement sera comparé au traitement standard existant, impliquant un plus grand nombre de patients. Ce type d’études est le plus courant chez les enfants atteints de cancer (études d’optimisation thérapeutique) et sont pour la plupart randomisées. Ces études peuvent s’étendre sur une période relativement longue et sont généralement organisées au niveau international, puisqu’un grand nombre de patients est nécessaire.
Suis-je obligé(e) de participer?
Non, la participation à une étude clinique est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer, vous êtes libre de retirer votre enfant d’une étude clinique à tout moment, sans avoir à vous justifier. Cela n’affectera pas le suivi médical de votre enfant ni la qualité des soins ultérieurs ou la relation avec le médecin de votre enfant. Dans tous les cas, l’intérêt de votre enfant reste notre priorité et il/elle recevra toujours les soins les plus adaptés.
Le médecin expliquera en détail à vous ainsi qu’à votre enfant l’ensemble de l’étude, ses avantages et ses inconvénients. Si vous décidez que votre enfant y participe, il vous sera demandé de signer un formulaire de consentement éclairé. Ce formulaire vous donne l’information relative à l’étude et le médecin va le parcourir avec vous. Vous recevrez une copie signée de ce formulaire de consentement.
Pour les patients âgés de moins de 18 ans, il est obligatoire d’obtenir la signature du formulaire de consentement de la part des deux parents. Les adolescents âgés de 12 à 17 ans reçoivent également un formulaire d’information séparé et doivent signer un formulaire d’assentiment. Les patients âgés de 8 à 11 ans reçoivent seulement un formulaire d’information.
La conduite d’une étude clinique nécessite le respect d’un grand nombre de réglementations et de législations afin de protéger le sujet de l’étude (le patient ou l’enfant) et de garantir des résultats scientifiques significatifs. Toutes les études cliniques qui vous sont potentiellement présentées sont approuvées par plusieurs Comités d’Ethique et/ou par les Autorités Compétentes et sont conformes à toutes les lois belges applicables en matière.
Quelles études cliniques sont ouvertes?
Tous les médecins des centres belges d’hémato-oncologie pédiatrique connaissent les études cliniques en cours et savent si votre enfant est en mesure d’y participer ou non. Si une étude clinique appropriée est disponible pour le traitement de votre enfant dans l’un des/les centres belges, le pédiatre hémato-oncologue en discutera avec vous.
Si aucune étude clinique n’est ouverte en Belgique et ne correspond à la maladie de votre enfant, celui-ci/celle-ci sera traité(e) selon le traitement standard actuel ou selon les recommandations approuvées aux niveaux national et international. Votre enfant recevra toujours le meilleur traitement disponible. Pour de plus amples informations, vous pouvez contacter le médecin de votre enfant à tout moment.
| Nom de l’étude | Phase | Sponsor type | Status étude | Lien | cancer_type_hfilter | pathology_hfilter | sponsor_type_hfilter | phase_hfilter |
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| 1321.7 -idarucizumab | III | Commercial | Open | Link | benign-haematology supportive-care | thromboembolism | commercial | iii |
| Abemaciclib - I3Y-MC-JPCS | I | Commercial | Open | Link | bone-tumour brain-tumour extracranial-germ-cell-tumours hepatic-tumour lymphoma melanoma neuroblastoma renal-tumour retinoblastoma soft-tissue-sarcomas thyroid-tumour | choroid-plexus-tumor craniopharyngeoma desmoplastic-small-round-cell-tumors dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hodgkin intracranial-gct lgg lymphoblastic-lymphoma medulloblastoma melanoma non-high-risk-neuroblastoma non-rms oms-des osteosarcoma renal-tumour retinoblastoma rms synovial-sarcoma thyroid-tumour | commercial | i |
| AC220-A-U202 - Quizartinib | I/II | Commercial | Open | Link | leukemia | aml | commercial | i-ii |
| II/III | Commercial | Open | Link | benign-haematology | sickle-cell-disease | commercial | ii-iii | |
| ALL SCT ped 2012 FORUM | III | Academic | Open | Link | bone-marrow-transplant leukemia | all bone-marrow-transplant | academic | iii |
| ALL Together | III | Academic | Open | Link | leukemia | all | academic | iii |
| AMoRe 2017 | II | Academic | Open | Link | leukemia | aml | academic | ii |
| ASPA | N/A | Academic | Open | leukemia lymphoma | all b-nhl-b-all | academic | n-a | |
| Baxalta 071102 -rVWF | III | Commercial | Open | Link | benign-haematology | vwb-disease | commercial | iii |
| CCTL019A2205B -CAR T-Cell Therapy | N/A | Commercial | Open | Link | leukemia lymphoma | b-nhl-b-all | commercial | n-a |
| I-CML-Ped Registry | Observational | Academic | Open | leukemia | cml | academic | observational | |
| National COVID-19 registry PHO | N/A | Academic | Open | Link | benign-haematology bone-marrow-failure-and-myelodysplasia bone-marrow-transplant bone-tumour brain-tumour extracranial-germ-cell-tumours hepatic-tumour histiocytosis leukemia lymphoma melanoma neuroblastoma renal-tumour retinoblastoma soft-tissue-sarcomas supportive-care | alcl all aml anemia apl aspergillosis-mucomycosis atrt b-nhl-b-all bone-marrow-transplant choroid-plexus-tumor cml craniopharyngeoma dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors gvhd hemophilia hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hlh hodgkin intracranial-gct itp jmml lch lgg lymphoblastic-lymphoma mds medulloblastoma melanoma neutropenia non-high-risk-neuroblastoma non-rms oms-des osteosarcoma renal-tumour retinoblastoma rms saa sickle-cell-disease thalassemia thromboembolism thrombopenia thrombosis vod vwb-disease | academic | n-a |
| STAND | III | Commercial | Open | Link | benign-haematology | sickle-cell-disease | commercial | iii |
| CSEG101B2201 -Crizanlizumab | II | Commercial | Open | Link | benign-haematology supportive-care | sickle-cell-disease vod | commercial | ii |
| CTX001-121 | I, II, III | Commercial | Open | Link | benign-haematology | sickle-cell-disease | commercial | i ii iii |
| DIPG Registry | Observational | Academic | Open | brain-tumour | dipg | academic | observational | |
| Epcorcitimab | I | Commercial | Open | Link | lymphoma | burkitt-lymphoma dlbcl b-nhl-b-all | commercial | i |
| Ependymoma II | II, III | Academic | Open | Link | brain-tumour | ependymoma | academic | ii iii |
| ERN-EuroBloodNet Registry COVID-19 | N/A | Academic | Open | Link | benign-haematology | academic | n-a | |
| EsPhALL2017 | III | Academic | Open | Link | leukemia | all | academic | iii |
| EWOG MDS 2006 | Observational | Academic | Open | Link | bone-marrow-failure-and-myelodysplasia | jmml mds | academic | observational |
| EWOG SAA | Observational | Academic | Open | bone-marrow-failure-and-myelodysplasia | saa | academic | observational | |
| Frontier 2 | III | Commercial | Open | Link | benign-haematology | hemophilia | commercial | iii |
| GENA-25 | N/A | Commercial | Open | Link | benign-haematology | hemophilia | commercial | n-a |
| HEM-POWR -Damoctocog alfa pegol | Observational | Commercial | Open | Link | benign-haematology | hemophilia | commercial | observational |
| Hovon 113 | III | Academic | Open | Link | bone-marrow-transplant supportive-care | bone-marrow-transplant gvhd | academic | iii |
| HR NBL 1 | III | Academic | Open | Link | neuroblastoma | high-risk-neuroblastoma | academic | iii |
| INFORM Registry | Observational | Academic | Open | bone-marrow-failure-and-myelodysplasia bone-tumour brain-tumour extracranial-germ-cell-tumours hepatic-tumour histiocytosis leukemia lymphoma neuroblastoma renal-tumour retinoblastoma soft-tissue-sarcomas | alcl all aml atrt b-nhl-b-all choroid-plexus-tumor cml craniopharyngeoma dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hlh hodgkin intracranial-gct jmml lch lgg lymphoblastic-lymphoma mds medulloblastoma non-high-risk-neuroblastoma non-rms oms-des osteosarcoma renal-tumour retinoblastoma rms saa | academic | observational | |
| IntReALL HR | II | Academic | Open | Link | leukemia | all | academic | ii |
| IntReALL SR 2010 | III | Academic | Open | Link | leukemia | all | academic | iii |
| J1S-MC-JV01JV01 - Campfire -ramucirumab | II | Commercial | Open | Link | soft-tissue-sarcomas | desmoplastic-small-round-cell-tumors | commercial | ii |
| Kraniopharyngeom 2007 | N/A | Academic | Open, Stop randomization | brain-tumour | craniopharyngeoma | academic | n-a | |
| LBL 2018 | III | Academic | Open | Link | lymphoma | lymphoblastic-lymphoma | academic | iii |
| LCH IV | N/A | Academic | Open | Link | histiocytosis | lch | academic | n-a |
| LINES | III | Academic | Open | Link | neuroblastoma | non-high-risk-neuroblastoma | academic | iii |
| LOGGIC Core | N/A | Academic | Open | Link | brain-tumour | lgg | academic | n-a |
| LOXO 292 - LIBRETTO-531 | III | Commercial | Open | Link | thyroid-tumour | thyroid-tumour | commercial | iii |
| Metro-PD1 | I, II | Academic | Open | Link | bone-tumour brain-tumour hepatic-tumour lymphoma neuroblastoma renal-tumour retinoblastoma soft-tissue-sarcomas | alcl atrt b-nhl-b-all choroid-plexus-tumor craniopharyngeoma dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hodgkin intracranial-gct lgg lymphoblastic-lymphoma medulloblastoma non-high-risk-neuroblastoma non-rms oms-des osteosarcoma renal-tumour retinoblastoma rms | academic | i ii |
| NB-SCI | Observational | Academic | Open | neuroblastoma | high-risk-neuroblastoma non-high-risk-neuroblastoma | academic | observational | |
| NETTER-P | II | Commercial | Open | Link | soft-tissue-sarcomas | gep-net paragangliomas pheochromocytoma | commercial | ii |
| NOPHO DBH AML 2012 | III | Academic | Open | Link | leukemia | aml | academic | iii |
| PHITT | III | Academic | Open | Link | hepatic-tumour | hepatic-tumor | academic | iii |
| Ponatinib - INCB 84344-102 | I/II | Commercial | Open | Link | bone-tumour brain-tumour extracranial-germ-cell-tumours hepatic-tumour leukemia neuroblastoma renal-tumour soft-tissue-sarcomas | all aml cml craniopharyngeoma dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hlh intracranial-gct lgg medulloblastoma oms-des osteosarcoma renal-tumour | commercial | i-ii |
| Posaconazole - MK5592-104 | II | Commercial | Open | Link | supportive-care | aspergillosis-mucomycosis | commercial | ii |
| MK5592-127 - Posaconazole | II | Commercial | Open | Link | supportive-care | aspergillosis-mucomycosis | commercial | ii |
| SIOP HRMB | III | Academic | Open | Link | brain-tumour | medulloblastoma | academic | iii |
| SIOP Randomet 2017 | III | Academic | Open | Link | renal-tumour | renal-tumour | academic | iii |
| TARC Biomarker study | Observational | Academic | Open | Link | lymphoma | hodgkin | academic | observational |
| TGM 2013 | N/A | Academic | Guidelines, Open | Link | extracranial-germ-cell-tumours | extra-cranial-germ-cell-tumors | academic | n-a |
| Umbrella SIOP-RTSG 2016 | Observational | Academic | Open | Link | renal-tumour | renal-tumour | academic | observational |