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Etudes cliniques

Qu’est-ce qu’une étude clinique?

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Quels sont les différents types d’études cliniques?

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Suis-je obligé(e) de participer?

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Quelles études cliniques sont ouvertes?

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Qu'est-ce qu'une étude clinique?

Une étude clinique est une étude de recherche médicale menée sur des sujets humains pour trouver de meilleurs moyens de prévenir, détecter, diagnostiquer ou traiter une maladie.

Dans nos études cliniques sur le cancer pédiatrique, le traitement standard actuel est généralement comparé à un nouveau médicament ou à un traitement légèrement adapté afin d’améliorer le taux de guérison et/ou de réduire le nombre de rechutes et d’effets indésirables à long terme (études d’optimisation thérapeutique). La Belgique fait partie d’une large collaboration entre des groupes d’études européens et/ou internationaux avec des experts qui rassemblent leurs connaissances et leurs compétences pour la mise en place et la réalisation d’études cliniques essentiellement académiques. Si aucune étude clinique n’est disponible pour un certain type de cancer, les enfants et les jeunes adultes seront traités conformément au traitement de référence disponible ou aux recommandations nationales/internationales actuelles. Chaque enfant recevra toujours le meilleur traitement disponible.

Le nombre d’enfants et d’adolescents atteints de cancer étant relativement faible, il est essentiel de mener les études cliniques (principalement universitaires) dans de nombreux centres afin de recueillir suffisamment de données dans le but de tirer des conclusions significatives concernant les meilleures options de traitement. De nombreux enfants et jeunes adultes atteints de cancer participent depuis plusieurs décennies à des études cliniques de grande envergure. Cela a contribué à améliorer les taux de guérison des enfants atteints de cancer en général.

 

Quels sont les différents types d’études cliniques?

Une étude académique ou non commerciale est une étude clinique qui n’est pas initiée et financée par une société pharmaceutique ou de biotechnologie à des fins commerciales. Ces études sont organisées par une institution publique à but non lucratif, généralement une université ou un hôpital universitaire. L’objectif principal des études cliniques académiques est d’améliorer et d’optimiser les thérapies déjà existantes (études de phase III). La plupart des études sur les cancers pédiatriques sont des  études internationales d’optimisation thérapeutique visant à améliorer le traitement existant.

 

Les études commerciales sont menées par des sociétés pharmaceutiques qui prennent la responsabilité de les initier et de les financer. Un grand nombre de nouveaux médicaments anticancéreux sont devenus disponibles ces dernières années. Actuellement, seuls quelques-uns de ces nouveaux médicaments sont approuvés pour une utilisation en pédiatrie, mais les études cliniques pédiatriques évaluant l’utilisation et l’utilité de ces médicaments chez les enfants deviennent de plus en plus courantes.

Phase I

Les études de phase I testent de nouveaux médicaments, souvent pour la première fois, et nous aident à déterminer la dose correcte. Ces études peuvent évaluer si un médicament ou un traitement est sans danger et/ou s’il entraine des effets secondaires. Elles sont menées dans un petit groupe de patients, généralement chez les patients ayant déjà reçu toutes les options de traitement possibles dans le passé (patients atteints d’un cancer avancé).

 

Phase II

Une fois la dose pédiatrique adéquate déterminée, une étude de phase II va permettre de vérifier si ce traitement est également efficace chez un groupe plus large de patients et s’intéressera plus particulièrement à la dose la plus efficace et aux effets indésirables. Une étude de phase II va parfois également examiner si un médicament peut être administré de manière différente et plus efficace. Certaines études de phase II sont randomisées. Cela signifie que les patients sont répartis de manière aléatoire dans l’un des différents groupes de traitement.

Phase III

Dans les études de phase III, un nouveau traitement sera comparé au traitement standard existant, impliquant un plus grand nombre de patients. Ce type d’études est le plus courant chez les enfants atteints de cancer (études d’optimisation thérapeutique) et sont pour la plupart randomisées. Ces études peuvent s’étendre sur une période relativement longue et sont généralement organisées au niveau international, puisqu’un grand nombre de patients est nécessaire.

Suis-je obligé(e) de participer?

Non, la participation à une étude clinique est libre et volontaire. Même après avoir accepté de participer, vous êtes libre de retirer votre enfant d’une étude clinique à tout moment, sans avoir à vous justifier. Cela n’affectera pas le suivi médical de votre enfant ni la qualité des soins ultérieurs ou la relation avec le médecin de votre enfant. Dans tous les cas, l’intérêt de votre enfant reste notre priorité et il/elle recevra toujours les soins les plus adaptés.

Le médecin expliquera en détail à vous ainsi qu’à votre enfant l’ensemble de l’étude, ses avantages et ses inconvénients. Si vous décidez que votre enfant y participe, il vous sera demandé de signer un formulaire de consentement éclairé. Ce formulaire vous donne l’information relative à l’étude et  le médecin va le parcourir avec vous. Vous recevrez une copie signée de ce formulaire de consentement.

Pour les patients âgés de moins de 18 ans, il est obligatoire d’obtenir la signature du formulaire de consentement de la part des deux parents. Les adolescents âgés de 12 à 17 ans reçoivent également un formulaire d’information séparé et doivent signer un formulaire d’assentiment. Les patients âgés de 8 à 11 ans reçoivent seulement un formulaire d’information.

La conduite d’une étude clinique nécessite le respect d’un grand nombre de réglementations et de législations afin de protéger le sujet de l’étude (le patient ou l’enfant) et de garantir des résultats scientifiques significatifs. Toutes les études cliniques qui vous sont potentiellement présentées sont approuvées par plusieurs Comités d’Ethique et/ou par les Autorités Compétentes et sont conformes à toutes les lois belges applicables en matière.

Quelles études cliniques sont ouvertes?

Tous les médecins des centres belges d’hémato-oncologie pédiatrique connaissent les études cliniques en cours et savent si votre enfant est en mesure d’y participer ou non. Si une étude clinique appropriée est disponible pour le traitement de votre enfant dans l’un des/les centres belges, le pédiatre hémato-oncologue en discutera avec vous.

Si aucune étude clinique n’est ouverte en Belgique et ne correspond à la maladie de votre enfant, celui-ci/celle-ci sera traité(e) selon le traitement standard actuel ou selon les recommandations approuvées aux niveaux national et international. Votre enfant recevra toujours le meilleur traitement disponible. Pour de plus amples informations, vous pouvez contacter le médecin de votre enfant à tout moment.

Nom de l’étudePhaseSponsor typeStatus étudeLiencancer_type_hfilterpathology_hfiltersponsor_type_hfilterphase_hfilter
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1367.1 -BI 894999ICommercialOpenLinkcommerciali
20110261 - TVEC -Talimogene LaherparepvecICommercialOpenLinkbone-tumour melanoma neuroblastoma soft-tissue-sarcomasewing-sarcoma high-risk-neuroblastoma melanoma non-high-risk-neuroblastoma non-rms osteosarcoma rmscommerciali
997HA402 -rFVIIIFcIVCommercialOpenLinkbenign-haematologyhemophiliacommercialiv
AC220-A-U202 - QuizartinibI/IICommercialOpenLinkleukemiaamlcommerciali-ii
ACCL1333/CV185155 ApixabanIIICommercialOpenLinksupportive-careall b-nhl-b-allcommercialiii
ALL SCT ped 2012 FORUMIIIAcademicOpenLinkbone-marrow-transplant leukemiaall bone-marrow-transplantacademiciii
AMoRe 2017IIAcademicOpenLinkleukemiaamlacademicii
ASPAN/AAcademicOpenleukemia lymphomaall b-nhl-b-allacademicn-a
Baxalta 071102 -rVWFIIICommercialOpenLinkbenign-haematologyvwb-diseasecommercialiii
Baxalta 261203 /Baxpup 855 -PEGylated Factor VIIIIIICommercialOpenLinkbenign-haematologyhemophiliacommercialiii
Biomarin 270-302 -BMN 270IIICommercialOpenbenign-haematologyhemophiliacommercialiii
CCTL019A2205B -CAR T-Cell TherapyN/ACommercialOpenLinkleukemia lymphomab-nhl-b-allcommercialn-a
CINC424D2301 – Reach 3 -RuxolitinibIIICommercialOpenLinksupportive-caregvhdcommercialiii
CINC424F2201 - Jakavi REACH 4 - ruxolitinibI/IICommercialOpenLinksupportive-caregvhdcommerciali-ii
CL1-68587-003 (UCART19 long-term FU)ICommercialOpenLinkleukemia lymphomab-nhl-b-allcommerciali
I-CML-Ped RegistryObservationalAcademicOpenleukemiacmlacademicobservational
CSEG101B2201 -CrizanlizumabIICommercialOpenLinkbenign-haematology supportive-caresickle-cell-disease vodcommercialii
CSL645-5004 -rIX-FPObservationalCommercialOpenbenign-haematologyhemophiliacommercialobservational
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D5136C00010 - Hestia4 -TicagrelorICommercialOpenLinkbenign-haematologysickle-cell-diseasecommerciali
Daratumumab ALL2005IICommercialOpenLinkleukemia lymphomaall b-nhl-b-all lymphoblastic-lymphomacommercialii
DIPG RegistryObservationalAcademicOpenbrain-tumourdipgacademicobservational
Ependymoma IIII, IIIAcademicOpenLinkbrain-tumourependymomaacademicii iii
EuroNet-C2IIIAcademicOpenLinklymphomahodgkinacademiciii
EWOG MDS 2006ObservationalAcademicOpenLinkbone-marrow-failure-and-myelodysplasiajmml mdsacademicobservational
EWOG SAAObservationalAcademicOpenbone-marrow-failure-and-myelodysplasiasaaacademicobservational
Fertility add-on EuroNet-C2ObservationalAcademicOpenlymphomahodgkinacademicobservational
HEM-POWR -Damoctocog alfa pegolObservationalCommercialOpenLinkbenign-haematologyhemophiliacommercialobservational
Hestia3 - TicagrelorIIICommercialOpenLinkbenign-haematologysickle-cell-diseasecommercialiii
Hovon 113IIIAcademicOpenLinkbone-marrow-transplant supportive-carebone-marrow-transplant gvhdacademiciii
HR NBL 1IIIAcademicOpenLinkneuroblastomahigh-risk-neuroblastomaacademiciii
INFORM RegistryObservationalAcademicOpenbone-marrow-failure-and-myelodysplasia bone-tumour brain-tumour extracranial-germ-cell-tumours hepatic-tumour histiocytosis leukemia lymphoma neuroblastoma renal-tumour retinoblastoma soft-tissue-sarcomasalcl all aml atrt b-nhl-b-all choroid-plexus-tumor cml craniopharyngeoma dipg ependymoma ewing-sarcoma extra-cranial-germ-cell-tumors hepatic-tumor hgg high-risk-neuroblastoma hlh hodgkin intracranial-gct jmml lch lgg lymphoblastic-lymphoma mds medulloblastoma non-high-risk-neuroblastoma non-rms oms-des osteosarcoma renal-tumour retinoblastoma rms saaacademicobservational
IntReALL SR 2010IIIAcademicOpenLinkleukemiaallacademiciii
Jazz VOD 15007-JZP-381 -DefibrotideIIICommercialOpenLinkbone-marrow-transplant supportive-carebone-marrow-transplant vodcommercialiii
Kraniopharyngeom 2007N/AAcademicOpen, Stop randomizationbrain-tumourcraniopharyngeomaacademicn-a
LCH IVN/AAcademicOpenLinkhistiocytosislchacademicn-a
LINESIIIAcademicOpenLinkneuroblastomanon-high-risk-neuroblastomaacademiciii
LYM3003 - IbrutinibIIICommercialOpenLinklymphomab-nhl-b-allcommercialiii
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NOPHO DBH AML 2012IIIAcademicOpenLinkleukemiaamlacademiciii
OIMS/DES 2011N/AAcademicOpenLinkneuroblastomaoms-desacademicn-a
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rEECur EORTC 1403II, IIIAcademicOpenLinkbone-tumourewing-sarcomaacademicii iii
TGM 2013N/AAcademicGuidelines, OpenLinkextracranial-germ-cell-tumoursextra-cranial-germ-cell-tumorsacademicn-a
UCART-19_002 (PALL)ICommercialOpenLinkleukemiaallcommerciali